La legge 10 novembre 2021 n°175: “ Disposizioni per la cura delle malattie rare e per il sostegno della ricerca e della produzione dei farmaci orfani” è entrata in vigore il 12/12/2021.
Si tratta della prima legge dedicata unicamente alle malattie rare, volta a organizzare, a livello nazionale, in maniera ordinata e (il più possibile) completa questo ambito, che interessa circa 2 milioni di persone in Italia. In linea generale le finalità del provvedimento sono: garantire sull’intero territorio nazionale l’uniformità della presa in carico diagnostica, terapeutica e assistenziale dei malati rari; disciplinare in modo sistematico ed organico gli interventi dedicati al sostegno della ricerca, sia sulle malattie rare sia sui farmaci orfani. La legge prevede inoltre un Fondo di solidarietà dedicato al finanziamento delle misure di sostegno del lavoro di cura e assistenza delle persone con malattia rara.
- IL FONDO DI SOLIDARIETÀ
Previsto dall’art. 6 sarà “destinato al finanziamento delle misure per il sostegno del lavoro di cura ed assistenza delle persone affette da tale patologia, con una percentuale di invalidità pari al 100 per cento, con handicap riconosciuto con connotazione di gravità (ai sensi della Legge 104/1992) e che necessitano di assistenza continua”.
- AGGIORNAMENTO DEI LEA TEMPESTIVO, MALATTIE RARE ESENTI E SCREENING NEONATALI
La legge prevede esplicitamente il tempestivo aggiornamento dei LEA e stabilisce che in caso di ritardo venga attuata una procedura alternativa.
- SOSTEGNO ALLA RICERCA
Si prevedono dei forti incentivi di natura fiscale: parliamo di un contributo, nella forma di credito d’imposta, pari al 65 per cento delle spese sostenute per l’avvio e per la realizzazione dei progetti di ricerca. Questo dovrà essere attuato entro 6 mesi.
- ACCESSO ALLE TERAPIE
La Legge non prevede i dettagli, ma impone alle regioni un impegno per ridurre i tempi di accesso alle terapie approvate.
La Legge specifica che i farmaci di fascia A o H prescritti, anche in una regione diversa da quella di residenza, devono essere erogati da farmacia e/o asl.
La Legge specifica che per le prescrizioni relative ad una malattia rara il numero di pezzi prescrivibili per ricetta può essere superiore a tre qualora previsto dal piano terapeutico assistenziale.
Un ruolo importante è assegnato ai PDTA PERSONALIZZATI, piani diagnostici terapeutici assistenziali, che di fatto determinano tutte le prestazioni che il SSN deve garantire ai pazienti, compresi i i percorsi assistenziali domiciliari, territoriali, semiresidenziali e residenziali. Se il PDTA personalizzato comprende un farmaco in commercio in altri Paesi, anche per usi offlable, il farmaco potrà essere importato a carico del SSN. Sarà necessaria la richiesta di una struttura ospedaliera, anche se qualora il farmaco fosse utilizzato per assistenze domiciliari.
- MAGGIORE PARTECIPAZIONE DEI PAZIENTI
La Legge prevede l’istituzione presso il Ministero della salute del Comitato nazionale per le malattie rare, che svolgerà funzioni di indirizzo e coordinamento nel quale è prevista la partecipazione di associazioni di pazienti più rappresentative.
- COMUNICAZIONE RIVOLTA ALLA POPOLAZIONE
Il Ministero dovrà ora impegnarsi a garantire un’informazione tempestiva e corretta ai pazienti affetti da una malattia rara e ai loro familiari. Dovrà inoltre sensibilizzare l’opinione pubblica sulle malattie rare.
- I PASSAGGI ORA NECESSARI PER L’APPLICAZIONE DELLA LEGGE
In seguito alla pubblicazione della legge in Gazzetta Ufficiale, dal momento della sua entrata in vigore, sarà necessario attendere i decreti attuativi, atti necessari alla piena attuazione del Testo Unico.
I reali effetti di questa legge dovrebbero concretizzarsi, di fatto, entro la fine del 2022.
Per una disamina della legge articolo per articolo è possibile consultare il sito del CNMR al seguente link: